Imagínese que se despierta una mañana y descubre que tiene los ojos tan saltones que no puede parpadear correctamente, que ve doble cuando lee el teléfono y que su reflejo, antes familiar, se ha convertido en un extraño.
No se trata de una escena de una película de ciencia ficción, sino de la vida cotidiana de muchas personas con Oftalmopatía Asociada al Tiroides (OAT). Enfermedad ocular tiroidea (EOT). Durante años, el tratamiento de esta afección desfigurante y potencialmente peligrosa para la visión supuso hacer malabarismos con esteroides, radiación y cirugía, a menudo con resultados decepcionantes.
Entonces llegó el teprotumumab, una terapia biológica que prometía cambiar las reglas del juego. Aprobado en 2020, fue aclamado como el primer tratamiento de su clase dirigido a la enfermedad, no solo a los síntomas. Ahora la cuestión es si esta nueva y brillante herramienta es un medicamento milagroso, una solución provisional o algo intermedio.
Entender la oftalmopatía asociada al tiroides para la enfermedad ocular tiroidea
La OAT es una enfermedad autoinmune, a menudo relacionada con la enfermedad de Graves, en la que el organismo ataca sin invitación los tejidos que se encuentran detrás de los ojos. Esto causa inflamación, hinchazón y acumulación de grasa, lo que provoca el característico abultamiento de los ojos, la retracción de los párpados y, a veces, visión borrosa o doble.
En sus primeras fases, la TAO es activa e inflamatoria: hinchada, dolorosa e impredecible. Con el tiempo, se enfría y entra en una fase más estable, pero para entonces el daño puede estar ya hecho. Por eso el margen de intervención es pequeño y valioso. Hay que atacar en caliente.
Mecanismo de acción del teprotumumab como tratamiento
A diferencia de los tratamientos tradicionales, que sólo tratan de calmar la inflamación o parchear los síntomas, el teprotumumab va a la raíz del problema. Bloquea un receptor específico llamado IGF-1R, que actúa como una luz verde para la inflamación en los tejidos que rodean los ojos.
Al cortar esta señal, el tratamiento aplaca la reacción inmunitaria exagerada y ayuda a invertir la acumulación de grasa y la hinchazón. En otras palabras, en lugar de apagar el fuego con una toalla húmeda, apaga el gas por completo.
Resultados de ensayos clínicos y eficacia del teprotumumab
Los ensayos clínicos que condujeron a la aprobación de la FDA no sólo eran prometedores, sino impresionantes. En el ensayo clínico OPTIC, más del 80% de los pacientes tratados con teprotumumab experimentaron una reducción significativa del abombamiento ocular. Muchos también manifestaron una visión más clara, menos dolor ocular y una mejor alineación de los ojos.
Y lo que es mejor, estos efectos aparecieron rápidamente, a menudo en pocas semanas, y siguieron mejorando con cada infusión. Para quienes habían probado todo lo demás, los resultados parecían demasiado buenos para ser verdad. Por supuesto, en medicina nunca todo son ventajas.
Comparación del teprotumumab con los tratamientos tradicionales
Antes del tratamiento con teprotumumab, tratar el TED era como parchear un tejado con goteras durante un huracán. Los corticoides ayudaban a combatir la inflamación, pero conllevaban una desagradable lista de efectos secundarios: aumento de peso, cambios de humor y riesgo de infección. La radiación ofrecía resultados desiguales y la cirugía solía llegar tras meses o años de frustración.
El teprotumumab, por el contrario, interviene precozmente y pretende prevenir por completo los daños a largo plazo. No se trata de una tirita, sino de un intento de restablecimiento. Esto es muy importante en una enfermedad en la que el momento oportuno suele determinar la persistencia del daño.
Aun así, no es un pase libre. El fármaco es caro, requiere múltiples infusiones intravenosas y puede causar algunos efectos secundarios graves. También hay cirugías, como la descompresión orbitaria, que puedes probar. Hable con su médico antes de tomar cualquier decisión sobre cómo tratar su enfermedad ocular tiroidea.
¿Quién es el candidato ideal para el tratamiento con teprotumumab?
El teprotumumab no es para todas las personas con problemas oculares tiroideos. El candidato ideal es alguien con una OAT de moderada a grave que todavía está en la fase activa, inflamatoria. Si la enfermedad ya está quemada, la medicación no sirve de mucho.
Es más adecuada para las personas cuyos síntomas progresan rápidamente, las que sufren un empeoramiento del abultamiento, visión doble o molestias que empiezan a afectar a la vida cotidiana. Y debido a sus riesgos potenciales, no es una decisión que nadie deba tomar precipitadamente.
Perspectivas a largo plazo y preservación de la visión
El teprotumumab ha dado a los pacientes con oftalmopatía asociada al tiroides una oportunidad real de preservar la visión y la apariencia, algo que las terapias tradicionales a menudo no conseguían. Aunque aún se trata de un tratamiento relativamente nuevo, los primeros resultados sugieren beneficios a largo plazo, especialmente cuando el fármaco se utiliza durante la fase activa de la enfermedad.
Estas son las perspectivas a largo plazo:
- Mejora sostenida: Muchos pacientes que completan el ciclo completo de 8 infusiones mantienen los resultados durante meses después de finalizar el tratamiento. Las mejoras en el abombamiento ocular, la alineación y la visión doble suelen permanecer estables.
- Menor necesidad de cirugía: El teprotumumab puede ayudar a los pacientes a evitar la descompresión o la cirugía de estrabismo. Aquellos que antes necesitaban una o más operaciones han visto revertir los síntomas lo suficiente como para saltárselas por completo.
- Retirada potencial: En algunos casos, los síntomas pueden reaparecer lentamente con el tiempo. Se está investigando si el retratamiento es seguro y eficaz para quienes recaen.
- Durabilidad desconocida: Dado que el teprotumumab no se aprobó hasta 2020, los datos sobre la duración de los beneficios más allá de dos o tres años son limitados. Todavía se están realizando estudios de seguimiento a largo plazo.
- Protección de la visión: Y lo que es más importante, el teprotumumab ayuda a prevenir daños permanentes en la visión al reducir la presión del nervio óptico en los casos moderados a graves.
Aunque no es una cura, el teprotumumab cambia la trayectoria de la enfermedad. En lugar de reaccionar al daño después de que se produzca, los pacientes tienen ahora la oportunidad de detenerlo antes de que empiece.
Futuras líneas de investigación y estado de aprobación de la FDA
El teprotumumab recibió la aprobación de la FDA en 2020 como primer tratamiento específico para la oftalmopatía asociada al tiroides. Aunque supuso un gran avance, los investigadores aún están descubriendo todo su potencial y sus limitaciones.
La investigación actual y futura se centra en:
- Uso en fase crónica: Se están realizando estudios para determinar si el teprotumumab es eficaz para los pacientes en la fase inactiva (crónica) de la enfermedad, y no sólo durante la inflamación activa.
- Optimización de la dosis: Los investigadores están evaluando si un menor número de infusiones o dosis más bajas pueden aportar beneficios similares con menos efectos secundarios.
- Reducir los riesgos auditivos: Dado que los problemas auditivos afectan a muchos pacientes, los ensayos exploran estrategias de protección y mejores protocolos de cribado.
- Directrices de retirada: Los equipos clínicos hacen un seguimiento de los pacientes que recaen para saber cuándo es seguro y eficaz el retratamiento.
- Ampliar las indicaciones: Hay interés en utilizar inhibidores de IGF-1R como el teprotumumab para tratar otras enfermedades autoinmunes e inflamatorias.
La aprobación del teprotumumab por la FDA fue un primer paso, y la investigación sigue perfeccionando cómo se utiliza y a quién beneficia más.
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